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Gracias a un nuevo procedimiento utilizando terapia genética científicos lograron restaurar la visión de pacientes con un grave trastorno hereditario, la amaurosis congénita de Leber (LCA en sus siglas en inglés).

Los resultados, dicen los científicos en Proceedings of the National Academy of Sciences (Actas de la Academia Nacional de Ciencias de Estados Unidos) mostraron "una mejora significativa" en su visión.

Los investigadores creen que la terapia podría estar lista dentro de dos años para tratar a pacientes que sufren trastornos congénitos de la retina, que afectan a miles de personas en el mundo.

Y dentro de tres años, agregan, podría utilizarse en personas que sufren degeneración macular relacionada a la edad.

"Esta terapia pionera es el resultado de 15 años de investigación", afirma el doctor Paul Sieving, director del Instituto Nacional del Ojo de Estados Unidos, que financió el estudio.

"Y demuestra que la terapia genética puede ser efectiva para tratar enfermedades de la vista humana", agrega.

Principio simple

La terapia genética utilizada por los científicos de las universidades de Pensilvania, de Florida y de Cornell, funciona bajo un principio simple.

Se trata de reemplazar un gen que no funciona y restaurar la función de cualquier parte del organismo afectado por un trastorno genético.

En la práctica, sin embargo, ha sido extremadamente difícil encontrar formas de introducir las nuevas copias del gen en los tejidos correctos.

Y hasta ahora los experimentos en animales han tenido resultados mezclados.

Sin embargo, tal como señalan los expertos, en el ojo la terapia genética parece muy prometedora.

Esperanza para muchos

La amaurosis congénita de Leber afecta a aproximadamente una de cada 80.000 personas.

El trastorno causa degeneración extremadamente progresiva de la visión y a menudo se inicia en los primeros años de vida.

La LCA es uno de los 10 trastornos graves de visión en los niños.

Los científicos creen que el responsable es el gen RPE65 y la terapia genética consiste en inyectar en la parte posterior del ojo copias normales del gen.

La investigación estadounidense fue llevada a cabo en un ojo de tres adultos jóvenes, una mujer y dos hombres de entre 21 y 24 años.

Tal como señalan los científicos, 30 días después de suministrar el tratamiento pudo medirse la mejora en su visión.

Los resultados, dicen, mostraron que la función de los "conos" de la retina, encargados de la visión diurna y la de colores, reveló "una mejora dramática en esta función", con una mejoría de hasta 50 veces.

Seguro

Además del dolor postquirúrgico normal, señalan los autores, los pacientes no tuvieron efectos secundarios.

"Los pacientes informaron que veían áreas más brillantes y quizás algunas imágenes", afirma el profesor William Hauswirth, de la Universidad de Florida y uno de los autores del estudio.

"Pero básicamente el mensaje es que este tratamiento es totalmente seguro", agrega.

Los científico subrayan sin embargo, que la visión en el ojo tratado no fue perfecta ya que los pacientes mostraron una adaptación "anormalmente lenta" a los niveles bajos de luz.

Experiencia previa

En el Reino Unido, los científicos del Instituto de Oftalmología y del Hospital del Ojo Moorfields en Londres han estado trabajando en un enfoque similar en los últimos años.

En el 2007, realizaron una operación de terapia genética en tres pacientes con amaurosis congénita de Leber.

A principios de este año informaron que uno de ellos ha mostrado una mejora significativa.

La amaurosis congénita de Leber es uno de las varias formas incurables de ceguera que se conocen colectivamente como retinitis pigmentosa.

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