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Un nuevo tipo de medicina que regula la acción de los genes demostró reducir colesterol en monos y podría combatir una serie de enfermedades, incluida la hepatitis C y quizás el cáncer, dijeron científicos el miércoles.
El producto de la firma danesa de biotecnología Santaris
Pharma bloquea -o "silencia"- micro RNAs, pequeñas cadenas de
RNA o ácido ribonucléico que ayudan a convertir los genes en
proteínas. El estudio es la primera muestra de silenciamiento de
microRNA en primates y un reconocimiento inicial de la técnica.
Los científicos están planeando realizar estudios de seguridad de
fase uno en humanos. A diferencia de otros medicamentos en el muy estudiado
campo de la interferencia de RNA, la nueva molécula de diseño,
conocida como Acido Nucleico Capturado (LNA, por su sigla en
inglés), puede ser administrada mediante una simple inyección
en vez de ser aplicada de forma directa en el tejido afectado. "Pensamos que el LNA es crucial para el silenciamiento",
dijo a periodistas el jefe ejecutivo de Santaris, Keith
McCullagh. Científicos de Santaris y de la Universidad de Copenhague
redujeron hasta un 30 por ciento el colesterol total en monos
verdes africanos, sin causarles enfermedades, centrándose en
un microRNA ligado a genes del hígado involucrados en el
metabolismo del colesterol. Los resultados fueron publicados por la revista Nature
junto otras investigaciones de laboratorios que muestran que el
LNA bloquea efectivamente la producción del virus de hepatitis
C en células del hígado humano. Santaris pretende probar a mediados de este año su primer
producto de LNA en humanos, pero necesitará al menos cinco años
antes de que cualquier medicina esté lista para solicitar su
aprobación. Aunque el efecto del colesterol es interesante, McCullagh
dijo que la oportunidad más promisoria está en utilizar el LNA
como tratamiento para la hepatitis C, una enfemedad viral mal
tratada que puede provocar serios daños al hígado. Más adelante, el LNA podría también jugar un papel en otras
enfermedades infecciosas, además del cáncer y los desórdenes
autoinmunológicos, puesto que muchos genes asociados a
enfermedades son regulados por microRNAs. "Hay grandes perspectivas para futuros desarrollos de
medicinas tanto para enfermedades hepáticas como de otros
tipos, y Europa tiene el potencial de lograr el mismo nivel de
Estados Unidos en esa área", dijo Mike Gait, del Laboratorio de
Biología Molecular MRC en Cambridge. Hasta ahora, firmas estadounidenses como Alnylam
Pharmaceuticals Inc y Sirna Therapeutics, adquirida por Merck &
Co Inc por 1.100 millones de dólares en octubre del 2006, han
liderado el campo de la interferencia de RNA.
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