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Terapia génica contra la ceguera PDF Imprimir E-Mail
ABC.es   
Tuesday, 08 de May de 2007

El hospital oftalmológico Moorfields y el University College de Londres (UCL) han puesto en marcha un ensayo clínico para valorar la eficacia de la terapia génica en un tipo de ceguera hereditaria llamada «amaurosis congénita de Leber». La enfermedad está causada por un único gen defectuoso, el RPE65. Las personas que lo heredan sufren una de las formas más precoces y severas de todas las distrofias de la retina con pérdidas de visión notables desde los primeros meses de vida.

Terapia génica contra la ceguera (Imágen ABC.es)Ahora estos enfermos pueden soñar con recuperar la visión perdida con un procedimiento experimental. El tratamiento consiste en inyectar copias normales del gen defectuoso RPE65 en las células de la retina, utilizando un virus inofensivo como vehículo para transportarlo.
La operación requiere una gran precisión. La aguja debe atravesar el globo ocular para depositar el gen «corrector» entre dos capas de células que componen la retina. Una vez corregido el defecto, las células del epitelio pigmentario de la retina se restaurarán y podrán ayudar a los fotorreceptores a detectar la luz. Después estas células podrán enviar impulsos nerviosos al nervio óptico para transmitir la información al cerebro.

Los primeros enfermos ya han recibido el tratamiento, según anunció el pasado martes el Hospital Moorfields. Pero aún no se sabe cómo funcionará.
Probablemente pasarán meses antes de que pueda evaluarse su eficacia. Hasta el momento, ninguno de los enfermos ha sufrido complicaciones. En experimentos con una raza de perros que padece este mismo problema de visión, se ha demostrado que la terapia logra recuperar la visión.
Más del 70% de los ensayos con terapia génica que se han realizado se han realizado con enfermos de cáncer y pacientes con problemas de inmunidad como los de los llamados «niños burbuja». Sin embargo, es la primera vez que se aplica en problemas de visión.

Robin Ali, profesor de Genética Molecular Humana de la UCL, ha manifestado su confianza en este tratamiento experimental en un comunicado. «Probarlo por primera vez en pacientes representa un gran salto en la utilización de la terapia génica para tratar diferentes enfermedades oftalmológicas».
El ensayo está financiado por el Ministerio de Salud británico. En su desarrollado también participa «Targeted Genetics», una empresa de biotecnología de Estados Unidos.

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